3 期试验发现口服 empagliflozin 可为 2 型糖尿病儿童提供安全的血糖控制 ...

2 型糖尿病是一种慢性疾病，其中身体不能产生足够的激素胰岛素来调节血糖，同时肌肉、脂肪和消化系统中的细胞对胰岛素的敏感性降低，从血液中吸收的糖分减少。这种情况会导致高血糖水平，随着时间的推移会对心脏、神经、眼睛和肾脏造成损害，并延缓伤口愈合并削弱认知功能。通过药物控制血糖（血糖水平）对于避免这些并发症至关重要。

由乔斯林糖尿病中心的儿科内分泌学家领导的研究人员最近完成了一项 3 期临床试验，该试验评估了两种不同类别的口服药物治疗 10-17 岁年轻人 2 型糖尿病的疗效和安全性。该试验是迄今为止对 2 型糖尿病儿童和青少年进行的最大规模研究之一，该试验表明，两种抗糖尿病疗法中的一种——这两种疗法均已被证明对成人安全有效——提供了具有临床意义和统计学意义的改善年轻人的 血糖控制得很好，而其他人则没有。

该研究代表了针对患有 2 型糖尿病的年轻人的一种新治疗选择，同时也强调了患有 2 型糖尿病的年轻人和成年人在疾病进展方面的差异。

“2 型糖尿病曾被称为‘成人型糖尿病’，但它在儿童中越来越常见——可能与全球儿童超重和肥胖的急剧增加有关——不幸的是，青年型 2 型糖尿病具有极高的并发症风险在成年早期，”第一作者 Lori M. Laffel，医学博士，公共卫生硕士，Joslin 儿科、青少年和青年科科长以及临床、行为和结果研究科科长说。“在过去的几十年里，许多不同药物类别的新治疗药物已被批准用于成人 2 型糖尿病；相比之下，年轻人 2 型糖尿病的治疗方法很少。”

作为 liNAglipton 和 eMpagliflozin 在儿童和青少年或 DINAMO 中的糖尿病研究的一部分，Laffel 及其同事评估了empagliflozin和linagliptin的疗效和安全性——这两种经过充分研究的口服药物在成人 2 型糖尿病中被证明是安全和有效的——患有 2 型糖尿病的儿童和青少年。2018 年 4 月至 2022 年 5 月期间，Laffel 及其同事在这项双盲、安慰剂对照试验中招募了 262 名 10 至 17 岁 2 型糖尿病患者，并随机分配了 158 名参与者，对两种药物与单一安慰剂组进行了独特的比较。在 15 个国家/地区的 108 个地点对参与者进行了跟踪。

158 名参与者被随机分配接受三种方案中的一种；52 名参与者每天服用 empagliflozin，53 名参与者服用利格列汀，53 名参与者服用安慰剂，持续 26 周，以评估疗效和安全性。26 周后，仍然采用双盲法，接受积极治疗的参与者继续服药，而接受安慰剂的参与者被随机分配至恩格列净或利格列汀，以进一步评估安全性直至第 52 周。

在 empagliflozin 组中，研究人员确定参与者的血红蛋白 A1C (HbA1C) 水平（衡量过去两到三个月的平均血糖水平）在第 4 周下降，并在第 26 周时仍低于安慰剂组，表明与安慰剂相比，糖尿病控制得到改善，HbA1c 调整后平均差异为 0.84%，有利于 empagliflozin。

在利格列汀组中，科学家们发现 HbA1C 在第 4 周时开始下降，随后在第 26 周时向基线值增加，这与安慰剂组的情况相似。同样，当研究人员观察参与者的空腹血糖时，他们发现 empagliflozin 组比安慰剂组有更大的影响。empagliflozin 和 linagliptin 的安全性与成人 2 型糖尿病研究中的安全性相符。

“我们的研究结果表明，empagliflozin 给药方案可使患有 2 型糖尿病的年轻人的 HbA1C 发生临床相关且具有统计学意义的显着降低，而利格列汀则没有，”同时也是哈佛医学院儿科教授的 Laffel 说。

“这项试验的结果支持使用恩格列净来管理年轻人的 2 型糖尿病，以便在疾病早期安全有效地降低 HbA1C。鉴于在年轻人中治疗 2 型糖尿病的公认挑战，以及可能需要对于联合药物疗法以实现旨在预防并发症和保持健康的目标血糖控制，口服 empagliflozin 和注射胰岛素可能提供一种有前途的护理方法。”