研究人员发现了治疗罕见儿童癌症 JMML 的新药组合

印第安纳大学医学院的研究人员发现了一种很有前途的新药物组合，用于治疗幼年型粒单核细胞白血病 (JMML)，这是一种影响儿童的罕见血癌。

JMML 是由一种特定的基因突变引起的，这种突变会导致称为 Ras/MAPK 的细胞通路过度活跃。目前可用于治疗 JMML 的疗法有限，并且其他药物治疗无效。

“我们的研究结果表明，两种药物疗法的结合减少了癌性干细胞的数量和脾脏的增大，并改善了 JMML 患者常见的血细胞异常，”已发表研究的主要作者 Santhosh Pasupuleti 博士说。 ，Herman B Wells 儿科研究中心儿科助理研究教授，IU Melvin 和 Bren Simon 综合癌症中心研究员。“这些结果为改善 JMML 患者的治疗选择提供了希望，并突出了联合治疗在对抗罕见儿童疾病方面的潜力。”

IU、西雅图儿童医院、加州大学旧金山分校和威斯康星医学院的研究人员使用 JMML 模型测试了两种药物 5-阿扎胞苷和 MEK 抑制剂 PD0325901 的新组合，发现它减少了一些癌变疾病的特征。该组合通过减少模型中癌性血液干细胞的数量和降低 Ras/MAPK 通路的活性来发挥作用。

“当今 JMML 患者最常见的治疗方法是骨髓移植，但不幸的是，近 50% 的移植受者会复发，”Herman B Wells 儿科研究中心主任、联合项目 Reuben Kapur 博士说IU Melvin 和 Bren Simon 综合癌症中心造血和血液系统恶性肿瘤的负责人，也是该研究的合著者。“也使用了化疗和其他药物，但它们的反应并不好。我们假设靶向药物的组合可能是比现有药物更好的选择，我们很高兴我们的临床前研究表明这是案件。”

一项临床试验已被批准在其他疗法失败的 JMML 患者中进行这种联合治疗。该临床试验将由加州大学旧金山分校儿科副教授、医学博士 Elliot Stieglitz 领导。Stieglitz 最近进行了一项单独的临床试验，发现 trametinib 对常规化疗无反应的 JMML 患者有效但不能单独治愈。

“根据我们了解到的信息，我们现在将在新诊断的 JMML 患者中测试曲美替尼和阿扎胞苷的组合，希望这种组合比单独使用任何一种药物更有效，”斯蒂格利茨说。“重要的是，在即将进行的试验中，某些‘低风险’的 JMML 患者将接受这种靶向治疗的组合，以代替称为干细胞移植的更强烈的治疗。我们预计靶向药物的这种 [...] 试验将减少副作用与传统治疗相比，增加获得缓解的患者数量。”